生物实验技术

来自中山大学、中国科学技术大学和哈佛医学院的研究人员在新研究中开发出了一种新型的分子传递平台，利用该平台可克服当前将基于RNA的基因沉默技术用于癌症治疗的一个重要障碍：确保治疗能到达正确的位点并在该处停留。这一研究成果在线发布在4月18日的《科学转化医学》（Science Translational Medicine）杂志上。生物通 cuturl('www.ebiotrade.com')
来自中山大学孙逸仙纪念医院乳腺癌中心的宋尔卫（Erwei Song,）教授，中国科技大学合肥微尺度物质科学国家实验室的王均（Jun Wang）教授以及哈佛医学院波士顿儿童医院的Judy Lieberman博士为这篇文章的共同通讯作者。
在这篇文章中，研究人员构建的这一新平台是由一段抗体片段和一个包装肽组合而成，利用它研究人员成功地稳定并将基于RNA的分子传递到了乳腺癌小鼠模型肿瘤处，阻止了肿瘤生长和转移。生物通 cuturl('www.ebiotrade.com')
约有20%的乳腺癌细胞表面表达一种称为HER2的蛋白，这类乳腺癌通常具有高度侵袭性。随着诸如曲妥珠单抗（trastuzumab ，商品名为Herceptin®）和拉帕替尼（lapatinib ，商品名为Tykerb®）一类的靶向性药物出现，它们也开始取得了良好的治疗效果。然而那些耐受曲妥珠单抗、复发性的，或不表达HER2的乳腺癌目前却仍然难于治疗。
为了开发出乳腺癌的其他靶向性治疗策略，Lieberman与宋尔卫将研究焦点转向了一种称为RNA干扰 (RNAi) 的分子现象。RNAi是指通过小干扰RNAs(siRNAs)这类小片段RNA沉默个别基因表达的现象。最初科学家们在植物中观察到这一现象，直到10年前才证实RNAi在哺乳动物中同样活跃存在，现在它已成为了大量临床研究的焦点。生物通 cuturl('www.ebiotrade.com')
一直以来阻碍RNAi临床应用的一个重要的绊脚石就是无法确保siRNAs去到它们应到达的位点。Lieberman 解释说：“裸siRNAs会被肾脏很快清除，细胞摄取它们也并不容易。其他的传递系统，例如脂质体往往会导致siRNAs在肝脏聚集。”
Lieberman说：“最大的挑战是如何将siRNAs传递至肿瘤位点，且不会引起身体其他部位的毒性作用和炎症反应。”