生物实验技术

5月24日，位于英国牛津的药物研发公司Summit宣布，英国药品与医疗保健产品监管局（MHRA）已批准其小分子药物SMT C1100的I期临床试验，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。

日前，I期临床试验已在48名健康男性志愿者人群中进行。试验旨在评价液体配方的SMT C1100经口服后的血液中药物水平，是否与非临床药效学研究所预测的能给DMD患者带来疗效的所需水平一致。同时，I期临床试验还需评价SMT C1100的安全性及耐受性。

用于I期临床试验的150万美元拨款资助分别来自肌肉萎缩症协会（MDA）、查理基金、治愈杜氏、根除杜氏基金、纳什-阿富里基金及肌营养不良家长项目。

Summit公司执行总裁Glyn Edwards表示，“SMT C1100有潜力治疗DMD，I期临床试验的启动代表公司在致力于改变DMD患者症状的科学事业中迈出了伟大的一步。公司希望能在年底前公布结果喜人的全部临床试验数据。”

非临床药效学及安全性研究已证实SMT C1100能够促进抗肌萎缩蛋白相关蛋白（utrophin）水平升高，进而恢复并维持肌肉功能。

编译自Summit doses first cohort of patients in SMT C1100 study

关于DMD：这是一种遗传病，患者主要为男性，其发病率约为活产男婴的1/3500，我国每年约出生3000例这样的患儿。患儿多于4-5岁发病，常由于肌肉萎缩、无力而导致行走困难，通常于20岁左右因呼吸、心力衰竭而死亡。