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7月24日，致力于开发新型RNA疗法的Sarepta公司宣布，其外显子跳跃（exon-skipping）化合物eteplirsen在其主要临床疗效指标方面获显着临床受益，即在杜氏肌营养不良症（DMD）患者实施的IIb临床试验中，接受eteplirsen疗法的受试者其6分钟步行试验（6MWT）结果优于安慰剂/延迟治疗群体。在该开放标签扩展研究中Eteplirsen经每周给药一次、每次50mg/kg、服药期超过36周，相比接受安慰剂24周后再接受12周eteplirsen的受试者带来69.4米的收益。

在该临床研究意向治疗（ITT）人群于主要临床疗效指标的预定义的前瞻性分析中，即6MWT自基线的距离变化，接受每周50mg/kg eteplirsen的患者自基线减少了8.7米，而36周中接受安慰剂/延迟eteplirsen治疗的患者自基线减少了78米，36周时，二者在治疗受益方面达到了69.4米的显着差异（p=0.019）。

Eteplirsen具有良好的安全性概况，在历时36周的试验中，所有受试者未见与治疗相关的副反应、严重不良事件或治疗终止。

另外，每周接受30mg/kg eteplirsen的患者与安慰剂/延迟治疗患者间无显着差异。