小中大中国再生障碍性贫血登记研究启动 共绘再障规范治疗蓝图
再生障碍性贫血是一种表面沉默却极具杀伤力的疾病。青少年儿童与老人是其高发人群，一旦发病甚至可能命悬一线。由于再障发病机理尚不清晰，在中国，无论公众还是临床医生，对于再障疾病认知及治疗都有提升空间。
近日，赛诺菲携手国内权威专家，启动首个“中国再生障碍性贫血登记研究”。该研究旨在了解目前我国再障疾病临床诊疗现状，其结果将为今后临床医生规范化诊断治疗再障提供借鉴参考。
再生障碍性贫血是一种骨髓造血功能衰竭症疾病，以全血细胞减少为特征。再生障碍性贫血的发病率有地域差异性。西方国家每年发病率估计约为0.2/10万人1,3,4,。 亚洲的发病率为西方国家发病率的2-3倍5,6。之前流行病学研究结果表明，中国再生障碍性贫血（AA）患者发病率为0.74/10万人1，重度再生障碍性贫血（SAA）发病率为0.14/10万人1，非重度再生障碍性贫血（ NSAA ）发病率为0.6/10万人1。
中华医学会血液学分会（副主任委员）红细胞贫血学组组长，天津医科大学总医院血液内科主任邵宗鸿教授指出，“再障早期症状隐匿，一旦发病来势凶猛，因此及时、规范的治疗尤显重要。免疫抑制治疗就是近年来得到充分肯定，并取得显著疗效的再障治疗方案。国际上，大量临床数据肯定了以抗胸腺细胞免疫球蛋白（ATG），即复宁为代表的免疫抑制治疗的价值。2009年英国血液病学标准委员会（BCSH）指南推荐即复宁为再生障碍性贫血的一线治疗方案2，并成为唯一被SFDA批准用于治疗再生障碍性贫血的进口ATG产品。”
发病初期症状不明显，贫血需警惕
在众多疾病中，再生障碍性贫血就如同一位沉默的杀手，它症状隐匿，在发病初期表现得“沉默不语”，主要包括骨髓造血功能低下、全血细胞减少和贫血，一般很难察觉。然而，一旦疾病急速进展便具有极大的杀伤力，患者会出现严重的贫血，皮肤黏膜出血、视网膜出血和感染征候群，不仅生活质量一落千丈，甚至要在死亡线边缘徘徊挣扎。
再生障碍性贫血缘何如此凶险，什么才是发病主要原因？ 邵宗鸿教授介绍，第46届美国血液学年会已明确提出再生障碍性贫血是由于多种原因引起的T淋巴细胞异常，导致自身造血干细胞和祖细胞的过度凋亡，属于自身免疫性骨髓衰竭疾病。少部分再生障碍性贫血为先天性，源于常染色体隐性遗传。大约70％-80％为后天获得性，发病原因难以确定，称为获得性再障，其中有少数病例是由药物、感染和接受放化疗等引起。
10-25岁的青少年儿童与60岁以上的老人是再生障碍性贫血的主要发病人群，中华医学会儿科分会血液学组委员、天津血液病研究所血液儿科主任竺晓凡教授特别提醒家长如果儿童及年轻患者出现身材矮小、咖啡斑及骨骼异常常提示可能为先天性再障，应值得家属警惕。
会议中，赛诺菲医学专家Dr. Richard Kadota强调，由于再生障碍性贫血需要系统治疗，因此治疗的规范性和科学性无论对于患者还是医生无疑都是一种考验和要求。患者不放弃、不拖延，医生规范化治疗成为首要遵循原则。而赛诺菲此次启动的登记研究，其结果将在今后为我国医生规范化治疗再障疾病提供借鉴参考。
全球共识：再障免疫抑制治疗地位备受肯定
在全球各地，针对再生障碍性贫血治疗的各种研究从未停止过探索的脚步。随着相关治疗指南的陆续问世，再障的规范化治疗路线图开始逐渐明朗。
目前，国际上治疗再障的主要方法包括造血干细胞移植和免疫抑制疗法。在过去二十年间，采用这两种治疗方案均可显著改善患者的预后；现在可预计有超过75％的患者将会长期存活。7
尽管造血干细胞移植的治疗价值备受瞩目，但众多患者不得不面对相合干细胞供体的残酷现实，有很多患者因为没有等到合适的供体而遗憾离世。此外，年龄也是骨髓移植手术的一道障碍。通常来说，患者年龄大于40岁HLA相合同胞供者骨髓移植效果就会显著下降。因此，对于没有合适配型供者的再障患者，免疫抑制治疗成为了唯一的生存希望。
中国医学科学院北京协和医学院血液学研究所血液学病医院贫血治疗中心主任张凤奎教授指出：近年来，随着免疫介导致病机制的深入研究及临床免疫抑制治疗经验的不断总结，针对再障疾病免疫抑制治疗得到了充分肯定，并取得显著疗效。国际上，大量临床数据肯定了以抗胸腺细胞免疫球蛋白（ATG）即复宁为代表的免疫抑制治疗的价值。
规范化治疗助力患者走上康复之路
ATG是一种对免疫活性细胞和造血细胞有多种作用的多克隆抗淋巴细胞血清球蛋白, 其主要作用机制是抑制或破坏T淋巴细胞。大量临床研究结果显示，即复宁免疫抑制治疗有效率达70-80%，5年总生存率80-90%，疗效与同胞相合骨髓移植相似。由于具有抗体谱广，抗原特异性等特点，即复宁被中外血液病权威指南共同推荐为再生障碍性贫血的一线治疗，并成为唯一被SFDA批准用于治疗再生障碍性贫血的进口ATG产品。
中国再生障碍性贫血委员会根据《英国血液学标准委员会（BCSH）指南》，并于2010年出版了《再生障碍性贫血诊断治疗专家共识》7。该《共识》推荐将造血干细胞移植和免疫抑制疗法作为重度再生障碍性贫血（SAA）的标准治疗。迄今为止，抗胸腺细胞免疫球蛋白（ATG）即复宁是唯一在中国获准用于治疗再生障碍性贫血的进口ATG产品，目前已普遍用于治疗再障。
邵宗鸿教授表示，由于再生障碍性贫血的治疗是一个长期的过程，无论临床医生还是患者家属都应注意赋予患者更多的支持，鼓励患者树立正确面对疾病的积极态度和治疗信心。同时在治疗时也应严密监测和认真执行各项护理措施, 做好心理护理给予全方位的康复支持。
赛诺菲此次启动的再生障碍性贫血的登记研究，除了了解医生的治疗模式之外，也将对患者进行一年的随访，充分了解患者治疗后的恢复状况，不良事件发生情况，为医生和患者带来更多可以借鉴和参考的数据。
参考文献：
1、邵宗鸿，杨崇礼，杨天楹。再生障碍性贫血的流行病学研究[J].中华血液学杂志，1988, 9: 113-115。
2、Marsh JCW,et al. Brit J Haematol 2009;147:43-70.
Mary JY, Baumelou M, Guiguet M. 法国再生障碍性贫血的流行病学研究：一项前瞻性多中心研究。法国再生障碍性贫血流行病学研究协作组。血液学，1990；75:1646-1653。
Montané E, Ibá?ez L, Vidal X 等人。再生障碍性贫血的流行病学研究：一项前瞻性多中心研究。血液学，2008；93:518–523。
5、Issaragrisil S, Sriratanasatavorn C, Piankijagum A 等人。曼谷再生障碍性贫血的发生率。血液学，1991；77:2166-2168。
6、Issaragrisil S, Kaufman DW, Anderson T 等人。泰国再生障碍性贫血的流行病学研究。血液学，2006；107: 1299–1307。
7、Marsh JCW, Ball SE, Cavenagh J 等人。 英国血液学标准委员会：再生障碍性贫血的诊治指南。英国血液学杂志，2009；147: 43–70。
