一种新抗体或可治疗血友病

  科学家在本周发表的《自然—医学》杂志上撰文称,他们研制出一种抗体可以代替血友病中某一缺失蛋白发挥作用并逆转患有该病的非人灵长类的止血功能缺陷。  


  A型血友病患者体内缺乏凝血蛋白因子VIII,通常需要通过注射FVIII蛋白获得治疗。但由于患者体内容易产生针对FVIII的抗体来阻止该蛋白发挥作用,因而研究出一种新的治疗方法是必须的。即便FVIII可以产生疗效,仍需要通过对患者进行频繁的静脉注射才能维持这种疗效,由此会产生新问题,对儿童来说更是如此。  


  在一项新的治疗策略中,Takehisa Kitazawa等人研制出一种抗体,其具有VIII因子的特性。VIII因子的运作机制是:将IXa因子和X因子两种蛋白引入到血液级联中,让其产生相互接触。这种新抗体可以模拟VIII因子,将IXa和X两种因子结合并固定。该抗体能够修复血友病患病人类的血液凝固功能——即便这些患者体内存在着FVIII抗体,并可以让处在临床前的A型血友病患病猕猴产生止血功能。  


  与FVII注射相比,这种新抗体的优点在于其可以不受FVII抗体影响、可以进行皮下注射以及无需频繁注射。不过,目前该抗体还需要进一步优化才能用于临床试验。