生物实验技术

　　从今年六月开始接触，到八月拍板，凯杰（QIAGEN）与苏州生物纳米园（BioBAY）仅讨论了两个月，就决定在新兴的转化医学领域内展开战略合作。


　　“这在我们全球所有合作项目里是最高效的。”BioBAY CEO刘毓文说，该合作项目一期投入达到2,200万元。


　　何为转化医学？


　　在全球领先的制药公司法国赛诺菲公司全球研发总裁泽鲁尼（Zerhouni）看来，转化医学是连接基础与临床学科的桥梁，是从实验室到病床边（bench to bedside）以及从病床边到实验室（bedside to bench）的双向循环式过程。


　　九年前，泽鲁尼提出上述观点时，还是美国国立卫生研究院（NIH）的院长。此后，NIH于2006年推行了临床转化医学奖励计划（CTSA），每年投入5亿美元，至2012年，已建成60个转化医学中心或临床转化科学中心。今年3月，美国又设立了NCATS（国立转化科学促进中心），该项目仅2012年当年，预算就高达5.7亿美元。欧洲也有类似举措。中国则在“十二五”发展规划中提出，对转化医学的投入将达200亿人民币。


　　“实验室”和“病室”里的专家们都已经意识到，彼此间逐渐形成了一条看似无法弥合的鸿沟：根据美国FDA的资料，临床前作用良好的新药，只有30%能通过III期临床试验；新药上市的步伐也放缓为上世纪90年代的一半，当时，FDA每年批准的新药数超过40个。


　　业内将这种产研断层成为“死亡之谷”：药企的巨额研发资金打了水漂，病人也迟迟等不来救命的药。


　　“学术研究人员或许完全正确地得出结论说，在老鼠癌症模型里，抑制某种特定激酶就能创造奇迹，但不幸的是，这在人体中获得的可能只是惨败。”我们刊发过一篇题为《治愈癌症：学术研究必须受实际应用的检验》的文章，曾用这么一个例子解释“死亡之谷”如何出现。


　　“转化医学研究关键的步骤之一就是将来自实验室的基因表达数据与患者的临床样本衔接起来。”凯杰公司亚太区总裁施晨阳说，为了降低新药开发的巨大风险，就需要转化医学的研究，比较动物实验与人体临床研究的差异，加快新药的研发速度。


　　而凯杰公司正精于生物标本库的质量控制，生物样本的提取，以及生物标记物的发现验证。这能将国内丰富的临床疾病资源，转化成可造福患者的早期诊断指标。


　　药品研发的最大风险在于：最终面世的新药，除了给患者带来不小的副作用外，竟然毫无效果。而转化医学研究可以通过筛选来提高研发的针对效率。


　　百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb）和礼来(Eli Lilly and Company)的爱必妥（Erbitux）是人们期待已久的结肠直肠癌单抗新药。但该药的销路却一直不是很好。2009年，FDA对这款产品标签增加了新的信息，称爱必妥对于携带K-ras突变的患者无效。临床数据显示，携带K-ras基因突变的患者比例高达40%。


　　“现有的医疗流程可以说是两步曲，先诊断、后给药。我们现在充当一个桥梁的作用，诊断出疾病以后，有一个病人筛选的过程，这个筛选过程使用的工具或者产品，就是我们希望从转化医学中心能够开发出来的。”施晨阳说。此前，凯杰推出过一款筛选K-ras基因突变的Erbitux伴随诊断产品。


　　加快药物研发，提高针对效率，正是BioBAY需要的。


　　在这个不大的生物纳米科技园，已有将近300家生物科技公司落户。转化医学中心的一期项目，BioBAY就占股七成，主要负责投资购买仪器设备并负责项目运营。而凯杰公司则投资授权核心专利技术，技术和管理运营团队以及客户资源。


　　“我们的主要客户是国内所有研发端的医药公司和临床端的三甲医院。”施晨阳说，新成立的转化医学瞄准的正是转化医学所带来的商机，“以后的癌症都需要个性化治疗。”在过去十几年中，个性化医疗的市场销售总额每年增长了24%。而2011年，凯杰全球销售额达到了11.7亿美元。


　　当然，诊断试剂本身的研发必须跟上新药研发的速度，这对于诊断试剂厂家的研发水平提出了很高的要求。监管部门对诊断试剂的审批速度也值得关注。


　　不过，赛诺菲认为这都比不上“死亡之谷”的挑战。据透露，新成立的转化医学中心已经与其签订意向协议，三年合同金额达350万美元。