美国干细胞研究陷入“死亡谷”

攻克顽疾众多好手段 缺少资金憾留实验室 美国干细胞研究陷入“死亡谷”


  2012年诺贝尔医学奖授予英国科学家约翰·格登和日本科学家山中伸弥,以表彰他们在干细胞研究领域的贡献。这一消息或许令美国干细胞科学家振奋,但不足以提升大多数投资者对这一领域的兴趣。


  美国干细胞研究近年取得巨大进展,但一直停留在实验室,迟迟未实现“从小白鼠到人”的突破,最大障碍就是缺钱。


  


新疗法创造奇迹


  95岁的帕特丽夏·赖利独自生活在美国康涅狄格州。她清楚,自己其实百病缠身,之所以长寿是受益于先进的现代医疗技术。她做过胆囊切除术、子宫切除术和食管手术,接受过中风和溃疡性结肠炎治疗。如今她每天需大量服药,以应对关节疼痛、哮喘、高血压、消化不良和精神焦虑。


  3年前,她又被诊断出患有老年性黄斑退化,这是导致65岁以上老人失明的最常见病因,尚无有效疗法。医生给她两个选择:要么每6个星期接受一次药物注射,勉强维持视力;要么任其发展,坐等失明。赖利当然选择接受注射,只求遏制病情恶化。


  去年,美国科学家罗伯特·兰扎利用干细胞技术让两名因黄斑退化而失明的老人重见光明。研究人员将人体胚胎干细胞分化培育成视网膜细胞,将它们置于人造膜上,植入视网膜后部。两名失明患者眼里各植入5万个视网膜细胞,术后奇迹般恢复视觉。一名患者如今能独自行走、用电脑、倒咖啡,另一名患者能辨识颜色,看清视力表上5个字母。


  借助干细胞疗法,老年性黄斑退化难题有望在10年内彻底攻克。


  


投资家不感兴趣


  然而,预期与现实之间还有鸿沟。


  目前美国和欧洲约有3000万人患老年性黄斑退化,蕴藏着250亿至300亿美元市场。不过,投资大亨们似乎并不愿意涉足这个市场。


  72岁的英特尔公司前首席执行官安迪·格罗夫罹患帕金森症,正尝试一种尚在临床试验阶段的药物。他出资赞助四家生物技术公司,近期开始关注干细胞技术前景。


  格罗夫直言不讳:“风险投资家对干细胞研究不感兴趣,因为目前这还是一门亏本生意。”漫长的研究过程、繁杂的管控措施、巨大的研发成本,再加上伦理争议和不确定的政府态度,任何一条都足以吓跑投资者。


  一些干细胞研究公司尝试向公众募集资金,结果同样沮丧。据统计,已上市的美国干细胞研究公司中,绝大多数公司股价比上市时暴跌90%。


  由于缺少资金,那些令人振奋的干细胞研究成果只能停留在实验室。艾滋病、癌症、心脏病、糖尿病……诸多疑难杂症从实验鼠身上消失,可什么时候才能轮到有需求的人体呢?


  对这道介于实验室与市场之间、因缺钱而难以跨越的鸿沟,业内人士给它起了个丧气的名字“死亡谷”。


  


渐出现回暖信号


  身为先进细胞技术公司首席科学家,兰扎清楚记得公司当年如何跌入“死亡谷”。上世纪90年代末,公司依靠风投资金起家,在筹备上市之际却被一桩侵犯专利官司拖入财政深渊。


  2005年,先进细胞技术公司与一家上市公司合并,得以继续开展研究。在耗资1亿美元完成实验并取得成果后,公司终于在2010年获得美国食品和药物管理局批准开展临床试验。鉴于华尔街投资者对干细胞技术仍在观望,公司打算游说大型制药企业资助。


  过去制药公司不愿轻易尝试尚有争议的干细胞技术,但最近几年一些公司开始表露兴趣。英国制药业巨头葛兰素史克公司就投资2500万美元,与哈佛干细胞研究所展开5年合作。


  从更大范围来看,公众和政府也释放出积极信号。美国国家卫生研究院去年拨款5亿美元扶持人体干细胞研究。同时民意调查显示,62%美国人不再认为胚胎干细胞研究有违伦理。


相关链接 干细胞研究


  干细胞是人体内未充分分化、具有自我更新和分化潜能的细胞,医学应用前景广阔。人体胚胎干细胞具有“全能”发展潜力,可分化为任何类型的体细胞。研究人员致力于利用胚胎干细胞培育人体组织和器官,用于治疗糖尿病、脊柱损伤、老年痴呆症、帕金森氏症等多种疾病。


  胚胎干细胞极具研究价值,但要从人类胚胎中提取,涉及伦理问题,长期遭遇伦理挑战。反对者认为,提取胚胎干细胞相当于扼杀生命。


  相关研究在美国一直遇到不少阻力。自1996年以来,美国国会每年都要提出禁止使用联邦资金用于任何摧毁人类胚胎的实验,其中包括1998年美国威斯康星大学汤姆森博士从生育诊所多余胚胎中获得人类干细胞的做法。2001年,时任美国总统布什颁布禁令,禁止联邦政府资助人类胚胎干细胞研究。


  2009年3月9日,上任不久的美国总统奥巴马在白宫签署一项行政命令,取消了长期以来困扰干细胞研究人员的禁止使用联邦经费用于人类胚胎干细胞研究的禁令,使得生物医学研究人员可以动用大部分联邦拨款用于更多人类胚胎干细胞研究,而不是仅限于布什发布禁令前开发的21条干细胞株。


  美国杰龙生物医药公司曾利用胚胎干细胞治疗脊髓损伤患者,是美国批准实施的第一起干细胞疗法临床试验。