生物制药

　——2012 年美国食品药品管理局(FDA )批准新药回顾  


　　2012年,美国食品 药品 管理局(FDA)共批准了39种新药,这一数字成为该机构自1996年以来批准新药数量的第二高——1996年FDA共批准53种新药,为历史之最,包括阿托伐他汀(立普妥)这样的“重磅炸弹”级药物。对于制药行业和患者来说,这足以令人感到意外和惊喜,因为在2011年和2010年,FDA分别只批准了30和21种新药,2002~2011年年平均批准数为23种。  


　　对于2012年有39种新药获批,有人认为系原研药 企业 正蓄势待发,以应对近年来由于专利到期、仿制药竞争带来的销售损失。分析师预计,2012年批准的药物中有一些将获得数十亿美元的销售额,不过,FDA发言人、药学博士Lisa Kubaska表示:“FDA在2012年批准的新分子实体不断增加令人鼓舞,但现在就说FDA批准新药增加进入到一个长期的趋势还为时过早。”  


1 1月17日,BTG制药公司的Voraxaze(Glucarpidase,羧肽酶)注射剂获得批准,用于治疗因肾功能衰竭而导致的甲氨蝶呤中毒(血液中甲氨蝶呤水平过高)。Voraxaze是一种酶,可将甲氨蝶呤分解成可排出体外的成分,从而迅速降低其血液水平。


2 1月23日,LEO Pharma AS公司的外用凝胶PICATO(Ingenol mebutate,巨大戟醇甲基丁烯酸酯)获得批准,用于治疗光化性角化病。光化性角化病是一种由累积日光暴露导致的癌前病变,可能进展为鳞状细胞癌。该药是从澳大利亚植物Euphorbia peplus的汁液中提取的活性成分,母核为巨大戟醇,可诱导细胞凋亡,但其治疗的具体作用机制尚不明确。


3 1月27日,辉瑞公司的Inlyta(Axitinib,阿西替尼)获得批准,用于治疗其他药物治疗无效的晚期肾癌(肾细胞癌)。Inlyta是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂,对多个靶点有效,包括VEGF受体1、2和3。


4 1月30日,基因泰克公司的Erivedge(Vismodegib,维莫德吉)获得批准,用于治疗成人最常见的皮肤癌——基底细胞癌。Erivedge也是FDA批准的首个治疗转移性基底细胞癌的药物,通过抑制Hedgehog通路起效,这种通路在大多数基底细胞癌中活跃,但仅在少许正常组织中(如毛囊)活跃。


　　5 1月31日,Vertex制药公司的Kalydeco(Ivacaftor)获得批准,用于治疗G551D突变的囊性纤维化,这种突变在囊性纤维化患者中仅占小部分。囊性纤维化是一种遗传 疾病 ,由囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)的突变产生。Kalydeco通过增强CFTR的离子运输能力,改善CFTR蛋白的功能。  


6 2月14日,默沙东公司的眼溶液Zioptan(Tafluprost,他氟前列素)获得批准,用于开角型青光眼或高眼压患者,以降低眼内压。Zioptan是一种选择性FP前列腺素受体激动剂,被认为通过促进房水经葡萄膜巩膜流出,而降低眼内压。目前其确切作用机制尚不清楚。该药也是首个不含防腐剂的前列腺素类似物的滴眼药。


7 3月6日,Discovery Laboratories公司的气管内悬液Surfaxin(Lucinactant,芦西纳坦)获得批准,用于治疗早产儿呼吸窘迫综合征(RDS)。Surfaxin是在21-氨基酸肽KL4(Sinapultide,西那普肽)的基础上根据天然人肺表面活性剂的特点设计而成的产品,用于模拟人肺表面活化蛋白B(SP-B)。


8 3月27日,美国安斐曼科斯公司的注射剂Omontys(Peginesatide acetate)获得批准,用于治疗接受透析的成人患者由慢性肾脏病(CKD)引起的贫血。Omontys可结合并刺激人类促红细胞生成素受体,通过增加血红蛋白从而升高网织红细胞计数,达到改善贫血的目的。Omontys最大的优势在于,患者只需每月注射一次;而促红素,则需每月注射多达12次。


9 4月6日,Avid Radiopharmaceuticals公司的放射性诊断剂Amyvid(Florbetapir F18)获得批准,用于阿尔茨海默病的诊断。Florbetapir F18是一种分子显影剂,患者注射后进行PET扫描,用于检测患者脑内的β-淀粉样蛋白斑。


10 4月27日,Vivus Inc公司的Stendra(Avanafil,阿伐那非)获得批准,用于治疗勃起功能障碍(ED)。与西地那非作用机制一样,Stendra也是磷酸二酯酶5(PDE5)抑制剂,可帮助增加阴茎血流。


11 5月1日,辉瑞公司与Protalix生物治疗公司的注射剂Elelyso(Taliglucerase Alfa)获得批准,用于罕见病1型戈谢病患者的长期酶替代治疗。Elelyso是表达于植物细胞的一种重组人源化的溶酶体酶——葡糖脑苷酯酶,通过Protalix公司拥有专利的ProCellEx制造系统,由经过基因工程改造的胡萝卜细胞生产而成。


12 6月8日,基因泰克公司的Perjeta(Pertuzumab,帕妥珠单抗)注射剂获得批准,联合赫赛汀(曲妥珠单抗)和多西他赛化疗,用于既往未接受过抗HER2疗法或化疗治疗的HER2阳性转移性乳腺癌(mBC)患者。Perjeta是靶向作用于HER2阳性癌细胞外的高量蛋白质——HER2受体的个性化治疗药物,与赫赛汀互补,作用于HER2受体的不同靶点。


　　13 6月27日,卫材公司和Arena制药公司的Belviq(Lorcaserin hydrochloride,盐酸氯卡色林)获得批准,用于成人体重指数(BMI)≥27的肥胖或超重者,并且患者至少有一项与体重相关的疾病(如 高血压 、2型糖尿病或血脂异常)。Belviq通过激活脑部5-羟色胺2C受体发挥作用。该受体的激活可帮助患者吃的更少,且增强饱腹感。  


14 6月28日,安斯泰来公司和Apgdi公司的Myrbetriq(Mirabegron,米拉贝隆)获得批准,用于治疗成人膀胱过度活动症。该药是每日服一次的缓释片,可选择性地与膀胱肌肉的β3肾上腺素受体结合并将其激活,这有助于促进膀胱充盈和储尿。


15 7月16日,辉凌制药公司的Prepopik(Picosulfate,匹可硫酸钠;Magnesium oxide,氧化镁;Citric acid,柠檬酸)获得批准,用于成人行结肠镜检查前的结肠清洁。本品由两包药粉组成,将它们溶解在冷水中于不同时段使用。


16 7月20日,Onyx制药公司的注射剂Kyprolis(Carfilzomib,卡非佐米)获得批准,用于接受至少两种已有疗法(其中之一必须为硼替佐米)无效的复发性或难治性骨髓瘤患者。Kyprolis是新一代蛋白酶体抑制剂,选择性地靶向血液肿瘤细胞中的蛋白酶体,避免了因抑制非恶性细胞中组成型蛋白酶体而产生的毒副作用。


17 7月23日,森林实验室公司的粉末吸入剂Tudorza Pressair(Aclidinium bromide,阿地溴铵)获得批准,用于慢性阻塞性肺病(COPD)引起的支气管痉挛(肺气道变窄),包括慢性支气管炎和肺气肿的长期维持治疗。阿地溴铵是一种长效抗胆碱药,能帮助肺部大气道周围的肌肉放松,从而改善通气。