现代分析实验

　尽管相对于上世纪90年代，目前的新药研发（R&D）生产率明显下降，但全球的制药公司和生物技术公司在新药研发方面还是取得了累累硕果。目前有许多新的极具潜力的药物处于研究的晚期阶段，有的新药正在等待监管机构的批准，这必将給2013年及以后一段时间的医药市场增添许多看点。

　　这些新产品涉及到心血管、感染、代谢、风湿和肿瘤等疾病领域。本文就这些领域中筛选出的一些具有代表性的新药进行介绍。

心血管疾病领域

　　药物：Anacetrapib
　　开发者：默沙东
　　适应证：动脉粥样硬化
　　开发阶段：Ⅲ期

　　相关临床研究结果：Ⅱb期临床试验中，根据剂量，与安慰剂相比，该药可使低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）下降16%～40%，使高密度脂蛋白胆固醇（HDL-C）上升44%～139%，而且没有严重不良事件发生。

　　inThought获批指数和评价：该药的inThought（预测机构）获批指数为55%。心脏病学家对Anacetrapib的疗效感到非常满意。Anacetrapib是一种胆固醇酯转运蛋白（CETP）抑制剂。预计该药获批时间为2017年1月。

　　分析师评价：英国研究机构GfK HealthCare研究和咨询部副总裁鲍西娅·戈登认为，CETP抑制剂代表着一种新型的作用机制，但对其的评价目前还没有定论。如个别CETP抑制剂因导致死亡率和心血管事件风险增加，以及不能降低心血管不良事件而被终止研究。有关专家认为，任何新的CETP抑制剂必须具有稳定/逆转动脉粥样硬化疾病的作用。

　　药物：Eliquis （apixaban，阿哌沙班）
　　开发者：百时美施贵宝/辉瑞
　　适应证：非瓣膜性房颤患者深静脉血栓/卒中预防
　　开发阶段：预注册

　　相关临床研究结果：在Ⅲ期临床试验中，与华法林相比，该药可使卒中或全身性栓塞降低21%，死亡率降低11%，主要出血率降低31%。阿哌沙班在改善总死亡率和安全性方面优于其他同类产品。

　　inThought获批指数和评价：该药的inThought获批指数为98%。阿哌沙班是一种与达比加群酯和利伐沙班作用机制非常类似的药物，应用前景非常好。阿哌沙班已经两次被推迟批准，其新的处方药申报者付费法案（PDUFA）日期定于2013年3月。预计该药获批时间也为2013年3月。

　　分析师评价：鲍西娅·戈登认为，医生们仍在关注着这种口服Xa因子抑制剂的动态。临床试验中，与华法林和阿司匹林相比，阿哌沙班在预防和/减少卒中或全身性栓塞上的优势给临床医生留下了深刻印象。

　　药物：Relaxin （serelaxin）
　　开发者：诺华
　　适应证：急性心脏衰竭
　　开发阶段：Ⅲ期

　　相关临床研究结果：Ⅲ期临床数据显示，该药物可改善气短症状（轻度），安全性良好。

　　inThought获批指数和评价：该药的inThought获批指数为75%。预计获批时间为2014年1月。

　　分析师评价：伯恩斯坦研究公司高级分析师蒂姆·安德森认为，由于心脏衰竭患者缺乏有效的治疗方法，因此这种药物基于当前数据很可能会获得批准。

　　感染疾病领域

　　药物：ABT-450/r+ -267+ -333+利巴韦林
　　开发者：雅培
　　适应证：丙型肝炎病毒（HCV）
　　开发阶段：Ⅲ期

　　相关临床研究结果：该药属于口服非核苷酸药物。在Ⅱ期临床试验中，基因型-1 （GT1，包括GT1a和1b，是最主要的HCV亚型）、以前治疗无效和初治患者持续性病毒学应答（SVR）为93%，SVR12（治疗结束后12周未能检测到病毒）达97.5%。利巴韦林和利托那韦治疗的SVR要求达到90%+。该药的安全性也符合治疗标准。

　　inThought获批指数和评价：该药的inThought获批指数为66%。预计获批时间为2015年7月。

　　药物：Dolutegravir
　　开发者：葛兰素史克/辉瑞/盐野义制药
　　适应证：艾滋病病毒/艾滋病
　　开发阶段：Ⅲ期

　　相关临床研究结果：在Ⅲ期临床试验中，88%的患者在服用整合酶抑制剂Dolutegravir和葛兰素史克的Epzicom（阿巴卡韦/拉米夫定）48周后病毒得到抑制。该药安全性良好。

　　inThought获批指数和评价：该药的inThought获批指数为66%。

　　分析师评价：GfK HealthCare助理副总裁咪咪·土井认为，Dolutegravir每日一次用药，具有良好的耐受性。临床试验中，经该药治疗失败的患者也没有对整合酶抑制剂或核苷逆转录酶抑制剂产生耐药性。因此，Dolutegravir可作为对整合酶抑制剂具有较高耐药屏障患者治疗的一种选择。

　　药物：Sofosbuvir/GS-7977
　　开发者：吉利德科学公司
　　适应证：丙型肝炎病毒
　　开发阶段：Ⅲ期

　　相关临床研究结果：针对25例患者的Ⅱ期研究显示，丙肝病毒基因1型感染者服用该核苷酸药物及吉利德的NS5A抑制剂GS-5885，其SVR4达到了100%。而且其副作用是可以接受的。

　　inThought获批指数和评价：该药的inThought获批指数为60%。Sofosbuvir是十分有前途的丙肝治疗药物。预计该药获批时间为2015年3月。

　　分析师评价：GfK HealthCare研究和咨询部高级副总裁马里捷·塔博认为，Sofosbuvir属于每日一次口服剂，比目前每周注射一次的相关治疗药物更便捷。如果该药物没有安全问题出现，2014年有望获得批准。不过该药也面临着其他新的口服丙型肝炎病毒治疗药物的竞争。

　　代谢疾病领域

　　药物：Dapagliflozin
　　开发者：百时美施贵宝/阿斯利康
　　适应证：2型糖尿病
　　开发阶段：预注册

　　相关临床研究结果：以往的研究显示，钠葡萄糖2型转运体（SGLT2）抑制剂Dapagliflozin可降低血糖水平，改善血压并减轻体重。美国食品药品管理局（FDA）对该药引起膀胱癌、乳腺癌和肝癌风险，以及心血管问题表示关注。

　　inThought获批指数和评价：该药的inThought获批指数为54%。2012年1月，FDA要求百时美施贵宝/阿斯利康收集更多该药的安全数据。预计该药获批时间为2014年1月。

　　分析师评价：GfK HealthCare全球糖尿病部门高级副总裁戴夫·雅各布森认为，FDA在治疗糖尿病药物的审批上会重点关注心血管风险。目前急需有一种真正可以同时帮助患者控制血糖和心血管相关疾病的药物。临床试验表明，SGLT2抑制剂具有这样的益处，但其安全性必须得到证明。

　　药物：德谷胰岛素（insulin degludec）
　　开发者：诺和诺德
　　适应证：1/2型糖尿病
　　开发阶段：预注册

　　相关临床研究结果：在对2型糖尿病患者进行的临床试验中，与来得时（甘精胰岛素）相比，德谷胰岛素可使夜间低血糖发生率降低43%，而且德谷胰岛素疗效持续时间较长，用药更具灵活性（每天一次，可在不同时间如早晨或傍晚使用）。FDA目前主要担心该药物的心血管风险问题。

　　inThought获批指数和评价：该药的inThought获批指数为79%。诺和诺德希望德谷胰岛素的疗效能够超越长效胰岛素。预计该药获批时间为2013年1月。

　　分析师评价：戴夫·雅各布森认为，德谷胰岛素对于2型糖尿病患者的餐后血糖控制具的有很大的优势。德谷胰岛素上市后有可能需要对心血管风险进行分析，美国也可能会推迟批准该药物。德谷胰岛素预计上市后价格较高，不过其具有降低严重低血糖发生率、延长控制血糖时间和更好依从性的作用，可能会抵消成本带来的不利影响。