生物制药

美国食品药品管理局（FDA）1月29日宣布批准注射用胆固醇药物Kynamro（米泊美生钠），该药物可以和其它降脂药物及饮食一起用于一种罕见的高胆固醇疾病纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)。米泊美生钠的添加使用有助于降低低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C)、载脂蛋白B、总胆固醇（TC）以及非高密度脂蛋白胆固醇（非HDL-C）。

HoFH是一种遗传病，影响着百万分之的美国人，当身体不能将血液中一种被称为“坏”胆固醇的低密度脂蛋白胆固醇移除时，会引起血液中低密度脂蛋白胆固醇的水平异常升高。对于那些患有 HoFH的患者，在30岁之前通常会出现心脏病及死亡。米泊美生钠以孤儿药资格批准，意味着该药物开发的目的是治疗不超过20万人的HoFH患者。2012年12月份，FDA批准Juxtapid用于降低 HoFH患者的低密度脂蛋白胆固醇、总胆固醇、载脂蛋白B及非高密度脂蛋白胆固醇。

Kynamro一周注射一次，与其它降脂药物及饮食用于损坏最终能引起低密度脂蛋白胆固醇升高的脂质粒子产生，FDA药物评价和研究中心代谢和内分泌产品部的副主任 Eric Colman医学博士说。

根据51位HoFH患者参与的临床试验，对Kynamro的安全性和有效性进行了评估。在临床试验头26周，服药患者低密度脂蛋白胆固醇水平平均降低25%。同时Kynamro也有一项严重肝毒性黑框警告，因为随着该药物的长期使用，可导致肝脏疾病的进展。

FDA在批准Kynamro时采用风险评估与减轻策略(REMS)原理以确保该药物能安全使用，内容包括开药者及药房认证，具备安全使用条件的文件，经此要求每一新处方要有一个处方授权书。

该药物在临床试验中最常见的副作用是注射部位反应、流感症状、恶心、头疼及肝酶升高（血清转氨酶）。FDA要求对该产品进行四项上市的研究：该药物约束双链DNA的敏感性分析研究；Kynamro服药患者双链DNA抗体存在的评估研究；对HoFH患者进行长期登记以确定Kynamro长期安全性；加强药物警戒以监测Kynamro服药患者恶性肿瘤、免疫介导反应及肝异常的报道。

Kynamro由赛诺菲旗下健赞公司生产。