广泛存在于植物、动物和海洋生物中的β-咔啉是一种重要的三环吲哚生物碱，具有重要的药理活性。从天然产物中提取出来具有一定生理活性的化合物进行筛选，通过先导化合物优化合成具有毒副作用低、活性更好的化合物是新药研发的重要途径之一。近年来人们对β-咔啉母核结构进行了大量的修饰改造，获得了一些具有潜在药理活性的β-咔啉类衍生物。有些β-咔啉类具有抗肿瘤、抗菌、抗虫和抗病毒等多种生物活性。
在早期人们从骆驼蓬中分离得到的β-咔啉类生物碱骆驼蓬碱作为化学结构修饰的先导化合物，在体外试验发现具有很强的杀伤肿瘤细胞的作用。于是通过先导化合物优化，一些列新型的β-咔啉类衍生物被合成，并显现出比骆驼蓬碱更强的肿瘤细胞杀伤作用。这些β-咔啉衍生物能够抑制拓扑异构酶、细胞周期蛋白依赖性激酶（CDK）、IγB激酶复合物（IγK）和DNA的合成，并能够嵌入DNA中，所有这些作用使它们具有较强的抗肿瘤活性。还有研究表明它们能够下调Bcl-2的表达，不改变Bax和p53的表达水平就能上调死亡受体Fas的表达。
通过各种途径、方法和手段得到的具有某种生物活性和化学结构的先导化合物，经过筛选、先导化合物优化和修饰可以成为药物研发的候选药物。在中国CRO排名中靠前的美迪西，是一家临床前为客户提供涵盖各种靶标和疾病领域的药物研发服务，包括从活性化合物发现，靶标验证，先导化合物优化到临床前候选药物的选择。
如有研究者以L-色氨酸为原料合成了72个不同取代基的β-咔啉化合物，其中31个新化合物，包括12对手性化合物。采用MTT法对5种肿瘤细胞株及5种菌株进行了体外抗肿瘤活性、抗菌活性的筛选及构效关系研究。生物活性测试结果表明，部分目标化合物具有一定的抗肿瘤活性(化合物3b对A549细胞的IC50=3.17μmol/L)，且具有不同程度的抑菌活性（化合物5h对鳗弧菌的MIC=0.78μmol/L）。
还有研究者首先对天然β-咔啉衍生物的合成进行了综述，根据β-咔啉衍生物的不同成环方法，主要综述了Pictet-Spengler反应成环，Fischer吲哚重排，Bischler-Napieralski反应作为关键步骤的三种合成方法，此外其他的一些合成方法也有所综述。然后进行了β-咔啉衍生物的设计合成及抗肿瘤活性研究，以2-甲基吲哚为原料，经卤代、Sonogashira偶联、wohl-ziegler溴取代，最后经suzuki偶联反应等一系列步骤合成β-咔啉类衍生物。并对其抗肿瘤活性进行了研究。
初步的体外抗肿瘤活性测定结果表明合成的部分化合物在10-5mol/L的浓度下，目标化合物具有一定的抗肿瘤活性。最后基于去氢骆驼蓬碱7号位的结构改造探讨，现有研究表明去氢骆驼蓬碱引起神经毒性的主要原因是7号位的-OCH3，但去掉-OCH3，去氢骆驼蓬碱的抗癌活性则大大降低。研究者根据生物等排原理，把去氢骆驼蓬碱7号位的甲氧基换成亚甲基氨基，但是在合成过程由于中间体6-溴色胺没有得到，新的合成方法有待进一步研究。
还有研究者为了发现抗肿瘤活性更好的先导化合物，以色氨酸为原料，经过Pictet-Spengler等反应制备了一系列的β-咔啉烷基衍生物。通过MTT法测试目标产物分子的体外细胞毒活性，发现目标产物具有广泛的抗肿瘤活性，能够抑制多种肿瘤细胞的增殖。
但是同时人们还发现β-咔啉类化合物中，有些是致癌致突变物质，也有些是共突变，共致癌物质，还有一些化合物具有较大的神经毒副作用，可以引起惊厥、焦虑等症状。还有一些β-咔啉类化合物能够抑制神经元细胞线粒体呼吸链复合物，导致神经细胞死亡，因此人们推测这是导致帕金森综合征、老年痴呆等病变的直接原因。随着β-咔啉类化合物不断被发现，它们的越来越多的药理活性也被发现出来，通过先导化合物优化，有望得到高活性、低毒性的抗肿瘤β-咔啉类化合物。
