生物制药

GSK和Prosensa共同研发的假肥大型肌营养不良（DMD）治疗新药GSK2402968已进入III期临床实验，受试者为伴有染色体第51号外显子缺失型抗肌萎缩蛋白基因突变，且尚有行走能力的DMD男童患者。

GSK2402968是一种反义寡核苷酸，它可以诱导基因外显子的跳跃，合成截短的，但有一定功能的DMD 蛋白质。

这次实验主要检测GSK2402968（6mg/kg）治疗5岁以上DMD患者的安全性和疗效，参加实验的受试者人数为180人左右。

GSK罕见疾病治疗药研发部负责人飞利浦•蒙特恩表示，这种新型治疗药能进入III期临床实验具有重大意义。而Prosensa公司药品研发部负责人吉尔斯•甘彼恩则表示，如果这次实验获得成功，希望它最终能通过上市批准，造福于全球数以千计的DMD患者。