创新药研发，首先强调的是这个东西会不会是一个药，而这最早也要在二期才看出点苗头，都不敢说一定。在这之前，像做仿制药研发一样去做创新药的CMC研发有必要么？当然，钱多烧得慌，没人拦。而一味的强调CMC，根本没办法回答“这个东西会不会是一个药，有多大可能是药”这一问题。仿制药研发从一开始就知道他做的是一个药，这是最大的不同。
我可以明白的说，现在在中国做创新药研发，特别是在Discovery阶段和临床早期，CMC部分要拿到符合要求的原料药及合适不同阶段、不同种属包括人使用的制剂，根本不是问题。毕竟如你所说，创新药研发是阶段性的，这时候的CMC要求和最后上市还差得远。而且，也请不要低估中国CMC的能力，毕竟这一块也发展了这么多年，并不是所有的药厂都是很差的，也并不是完全没有能人（相反，创新药倒是才起步，相关人才大多集中在外企中国研发中，高水平CRO以及部分海归小公司里。传统的制药工业界里是十分欠缺的。）。再说了，还有国际水准的CRO可以选择。毕竟，如果单纯从创新药起步，一开始就建车间建厂建立完善的CMC团队也不可能。做创新药也和之前拿过几个ANDA批准完全没有关系。
再其次，之前也说过，创新药即使是在CMC领域思路和仿制药也是不同的。只懂仿制药CMC的，未必理会得了，从lead optimization开始，到candidate selection, 到IND enabling, 到FIH，到Phase II/III、到最后上市不同阶段，对drug material和formulation都有什么不同的要求，应该怎么样去做，做到什么程度，能又快又省钱又好的满足program前进的要求。Do nor no do, go or no go, 这是创新药研发的精髓；这和目标明确得多，要走走到底，要做做到好的仿制药研发思路是完全不同的。不去接触，不在里面浸淫多年，是不会明白的，即使在CMC领域也一样。
我再强调一下，我同样认为CMC很重要。但是，在创新药领域，CMC并没有比其他更重要，离开每一个学科领域都是不行的，有点类似木桶理论。而且，我认为在中国的制药工业界，不懂做创新药所需要的其他东西的人或单位/公司，相比于不懂CMC的，要多多了。仿制药的质量要提高，CMC、GMP还要提高，都没错，但这跟我说的没关系。创新药是另外一个体系，它要尽早开始，以便积累经验，等于是从头摸索一条道路。做好仿制药不等于做得好创新药。等把仿制药做好了再做创新药，非但其他领域的东西欠缺落下的更多，就算CMC领域，也容易形成思维定势，而这一定势反而是不适合创新药CMC要求的。作者: yizhi 时间: 2016-1-9 15:37
创新药研发，首先强调的是这个东西会不会是一个药，而这最早也要在二期才看出点苗头，都不敢说一定。在这之前，像做仿制药研发一样去做创新药的CMC研发有必要么？当然，钱多烧得慌，没人拦。而一味的强调CMC，根本没办法回答“这个东西会不会是一个药，有多大可能是药”这一问题。仿制药研发从一开始就知道他做的是一个药，这是最大的不同。
我可以明白的说，现在在中国做创新药研发，特别是在Discovery阶段和临床早期，CMC部分要拿到符合要求的原料药及合适不同阶段、不同种属包括人使用的制剂，根本不是问题。毕竟如你所说，创新药研发是阶段性的，这时候的CMC要求和最后上市还差得远。而且，也请不要低估中国CMC的能力，毕竟这一块也发展了这么多年，并不是所有的药厂都是很差的，也并不是完全没有能人（相反，创新药倒是才起步，相关人才大多集中在外企中国研发中，高水平CRO以及部分海归小公司里。传统的制药工业界里是十分欠缺的。）。再说了，还有国际水准的CRO可以选择。毕竟，如果单纯从创新药起步，一开始就建车间建厂建立完善的CMC团队也不可能。做创新药也和之前拿过几个ANDA批准完全没有关系。
再其次，之前也说过，创新药即使是在CMC领域思路和仿制药也是不同的。只懂仿制药CMC的，未必理会得了，从lead optimization开始，到candidate selection, 到IND enabling, 到FIH，到Phase II/III、到最后上市不同阶段，对drug material和formulation都有什么不同的要求，应该怎么样去做，做到什么程度，能又快又省钱又好的满足program前进的要求。Do nor no do, go or no go, 这是创新药研发的精髓；这和目标明确得多，要走走到底，要做做到好的仿制药研发思路是完全不同的。不去接触，不在里面浸淫多年，是不会明白的，即使在CMC领域也一样。
我再强调一下，我同样认为CMC很重要。但是，在创新药领域，CMC并没有比其他更重要，离开每一个学科领域都是不行的，有点类似木桶理论。而且，我认为在中国的制药工业界，不懂做创新药所需要的其他东西的人或单位/公司，相比于不懂CMC的，要多多了。仿制药的质量要提高，CMC、GMP还要提高，都没错，但这跟我说的没关系。创新药是另外一个体系，它要尽早开始，以便积累经验，等于是从头摸索一条道路。做好仿制药不等于做得好创新药。等把仿制药做好了再做创新药，非但其他领域的东西欠缺落下的更多，就算CMC领域，也容易形成思维定势，而这一定势反而是不适合创新药CMC要求的。
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刚才看Idec的创业历程深有感触，rituxan这么成功的产品开发时显然多数人不认为有什么前途，否则DNA也不会拿走那么多分成。
中国是否做新药的问题本质是和当年是否开发rituxan的问题一样的，也和大概所有新事物一样。电话刚上市的时候当时的电报公司认为电话有很多缺陷，1943年IBM预测全球计算机市场大概有5台。当然失败的新技术更多，但谁能想像没有电话和计算机今天的人这么生活？you miss 100% of the shots you don't take，问题是中国能否承担不做创新新药的风险。
