生物制药

现行的真性红细胞增多症的治疗推荐呼吁保持红细胞比容（hematocrit）少于45%，但这一治疗策略并未得到随机化临床试验的验证。意大利Consorzio Mario Negri Sud研究所的Marchioli博士等人对此进行了深入研究，他们发现，对于真性红细胞增多症，与红细胞比容处于45%—50%的患者相比，达到红细胞比容少于45%目标的患者心血管死亡和主要静脉血栓显著性降低。论文发表于国际权威杂志NEJM 2013年1月3日在线版。

研究人员对365例曾接受静脉切开术、羟脲、或二者联合治疗的JAK2阳性的真性红细胞增多症患者随机分组，分别给予强强化治疗方案（目标红细胞比容，<45%）（低红细胞比容组）或弱强化治疗方案（目标红细胞比容，45—50%）。试验主要复合终点为至心血管原因死亡或主要血栓形成事件的时间。次要终点为心血管事件、心血管事件住院治疗、癌症发生率、进展至骨髓纤维化症、脊髓发育不良或白血病转化、以及出血事件。研究人员还进行了意向治疗分析。

结果显示，在经过31个月的中位随访期后，研究人员报道低红细胞比容组182例患者中有5例(2.7%)，高红细胞比容组183例患者中有18例(9.8%)达到主要终点（高红细胞比容组风险比3.91; 95% 置信区间[CI], 1.45 至10.53; P=0.007）。研究人员统计发现，低红细胞比容组有4.4%的患者达到主要终点及浅静脉血栓形成，与之相比高红细胞比容则为10.9%（风险比，2.69; 95% CI, 1.19 至6.12; P=0.02）。研究观察到低红细胞比容组进展至骨髓纤维化、脊髓发育不良或白血病转化以及出血的患者分别有6、2、2例，与之相比，高红细胞比容组则分别有2、1、5例。不良事件发生率未见显著性组间差异。

研究人员由此得出结论，对于真性红细胞增多症，与红细胞比容处于45%—50%的患者相比，达到红细胞比容少于45%目标的患者心血管死亡和主要静脉血栓显著性降低。

真性红细胞增多症是以红细胞异常增殖为主的一种慢性骨髓增殖性疾病。可能因造血干细胞不受红细胞生成素的正常控制而自行增殖，或造血干细胞对红细胞生成素的敏感性增高及异常骨髓增殖因子的刺激所致。以红细胞容量，全血总容量和血液黏滞度增高为特征。在病程中均有不同程度的脾肿大、髓样化生、骨髓纤维化等。诊断包括：
1．临床有多血症表现。
①皮肤、黏膜呈绛红色，尤以两颊、口唇、眼结合膜、手掌等处为著。
②脾肿大。
③高血压，或病程中有过血栓形成。
2．血液分析结果显示为血红蛋白测定及红细胞计数明显增加。
①血红蛋白：男性>180g/L、女性>170g/L；
②红细胞计数：男性>11.0X10^9/L、女性>6．0X10^12/L。
3．红细胞压积增高：男性≥0．54；女性≥0．50。
4．无感染及其他原因而白细胞计数多次>11.0X10^9/L。
5．血小板计数多次大于300X10^9/L。
6．骨髓象示增生明显活跃，粒、红与巨核细胞系均增生，尤以红系细胞为显著。
7．能除外继发性红细胞增多症，特别是由于心肺功能不全，肾、肝、小脑及妇科肿瘤等所致者。此外病史中要注意有无嗜烟癣，是否居位高原地区，有无遗传性疾病等。