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生物通报道  多形性胶质母细胞瘤（GBM）是一种侵袭性的、无法治愈的脑瘤，它是谋杀肯尼迪总统兄弟爱德华•肯尼迪（Edward Kennedy）的凶手，每年剥夺了大约13,000美国人的生命。现在来自美国西北大学的一个研究小组首次证实，将一种药物传送到罹患这种致命性疾病的动物体内，可以关闭这一复杂癌症中的一个重要基因，显著提高生存率。
这一新疗法是基于纳米技术，它微小且灵活，能够跨过血脑屏障达到它的目的地——脑肿瘤处。设计靶向细胞中的一个特异的致癌基因，这一药物扭转关闭了制造麻烦的癌基因的开关，沉默了这一基因，除掉了导致癌细胞永生的蛋白。生物通 cuturl('www.ebiotrade.com')
在动物研究中，研究人员采用静脉注射将无毒的药物注入到了小鼠体内。与对照组相比较，罹患GBM小鼠的生存率提高了近20%，肿瘤大小缩小了3-4倍。这些结果发表在《科学转化医学》（Science Translational Medicine）杂志上。
该研究的共同资深作者、Weinberg文理学院纳米医学专家Chad A. Mirkin说：“这是一种新技术与一种可怕疾病的基因之间的一次美妙的联姻。利用适应性很高的球形核酸，我们特异性地靶向了一个与GBM相关的基因，在体内关闭了它。这一概念验证为治疗从肺癌、结肠癌到类风湿关节炎和银屑病等广泛的疾病，建立了一个广阔的平台。”生物通 cuturl('www.ebiotrade.com')
受到西北大学跨学科研究的名声吸引，胶质母细胞瘤专家Alexander H. Stegh于2009年来到这所大学，并在数周内与Mirkin结成了搭档，共同解决开发更好的胶质母细胞瘤治疗所面临的难题。
Mirkin拥有一种对付这一致命癌症的完美工具：球形核酸（SNAs）。SNAs是DNA和RNA的一种新型球形聚集形式，对人体无毒。 Mirkin于1996年在西北大学发明了它。可以设计它的核酸序列匹配靶基因。生物通 cuturl('www.ebiotrade.com')
而Stegh拥有这一基因：在2007年，他和同事们确定了Bcl2Like12基因是在胶质母细胞瘤中过度表达的基因之一，与胶质母细胞瘤耐受常规治疗有关。
Stegh 说：“我们的研究组正在致力揭示癌症的秘密，更为重要的是，如何阻止它。胶质母细胞瘤是一种极具挑战性的癌症，临床中大多数的化疗药物都对其无效。在这项研究中我们所沉默的基因其美妙之处在于，它在治疗耐受中发挥了许多不同的作用。除去这一基因应该可以让常规治疗变得更有效。”生物通 cuturl('www.ebiotrade.com')
基因调控技术的能力在于，如果科学家们获得适当的工具，就可以攻击和治疗一种具有遗传基础的疾病。在过去的20年里由于人类基因组计划和基因组学研究，生成了大量的遗传靶点；但获得适当的治疗药物和递送物质一直是一个挑战。
Stegh 说：“以RNA干扰为基础的SNAs是一种全新的方法来思考癌症治疗。其中的一个问题是，我们拥有巨大的、在胶质母细胞瘤中调控失常的基因清单，但我们绝对没有办法采用常规的药物方法来靶向所有这些基因。我们认为纳米材料可以发挥重要的作用，使得我们能够在癌症治疗中实现个体化医疗的理念。”生物通 cuturl('www.ebiotrade.com')
Stegh和Mirkin的药物特异设计靶向癌细胞中的Bcl2Like12基因。这一纳米结构的球形形状和核酸密度是关键。正常的线性核酸无法进入到细胞中，而这些球形的核酸能够。小干扰RNA(siRNA)像一个外壳环绕着金属纳米颗粒；核酸高度定向，密集包装，形成一个小球体（金属纳米核心的直径只有13纳米）。并可对RNA序列进行编程来沉默致病基因。
Mirkin 说：“胶质母细胞瘤和许多其他疾病所带来的问题实在太大，一个研究组根本无法应对。这项工作强调了将来自不同领域的科学家以及工程师们集合到一起，应对一个棘手的医学问题所具有的力量。”生物通 cuturl('www.ebiotrade.com')
Mirkin在1996年于西北大学首次开发出了这一纳米结构平台，现在这一技术是一些经FDA批准的、强大商业化医疗诊断工具的基础。新研究开发是首次实现将纳米结构注入到动物体内，自然找到了它们在大脑中的靶标，并能够提供一种有效的治疗负载药物。
下一步，则是在临床试验中检测这种治疗。