钠离子通道可以选择性地允许Na+跨膜通过，其主要功能是维持细胞兴奋性及其传导，是潜在的药物靶点。对离子通道的研究可以找出具体的病因，因此建立钠离子通道筛选模型，有助于筛选并研发出与钠离子通道疾病有关的药物。钠离子通道阻滞剂和钠离子通道激活药是治疗心血管系统钠离子通道病的2大类药物。
钠离子通道功能结构的改变容易带来一些疾病，如在神经轴突中钠离子通道功能结构的改变也就是基因突变可以改变钠离子通道的正常功能，使通道激活、快速或者慢速失活发生障碍，从而导致感觉和运动障碍等疾病。电控纳离子通道是众多毒素的靶点蛋白，有研究者在文章解析了纳离子通道与蜘蛛、蜈蚣、蝎子三类毒素结合的复合物结构，分辨率达到了2.6Å，2.8Å和3.2Å。研究者运用冷冻电镜解析动物毒素对电控离子通道调控的结构基础，这些毒素可与钠离子通道的电压感应域（VSD）结合，控制其状态和功能。这一工作为理解离子通道的调控机制提供了丰富的数据，也为以钠离子为靶点的离子通道筛选提供了指引。目前常用的药物筛选模型主要有建立在组织器官水平、细胞及亚细胞水平，分子和酶靶点水平上的，美迪西提供药物筛选模型服务。
1、钠离子通道与心血管疾病的关系
由于钠通道的重要的基本生理功能，其异常会导致诸如痛觉失常、癫痫、心率失常等一系列神经和心血管疾病。心脏钠离子通道是一种由4个同源结构域（DI-DIV）组成的含2016个氨基酸的跨膜蛋白。心脏钠离子通道分子结构上的有关位点发生突变时，会对钠通道正常功能产生严重影响，可导致致命性心律失常。心脏钠离子通道疾病主要是由SCN5A（Nav1.5）和SCN10A（Nav1.8）基因发生突变所致。SCN5A突变后会改变心脏亚型钠离子通道Nav1.5α-亚基的功能，能够通过破坏钠离子通道的快速失活，从而导致心律失常。与SCN5A突变的相关疾病主要有进行性心脏传导疾病、窦房结功能障碍、心房停滞以及扩张性心肌病等，且这些疾病具有心源性猝死的风险。还有研究者发现SCN10A能够在心室中调节心律，其突变后会发生遗传性变异并导致心律失常。与SCN10A突变相关的疾病主要有心肌梗死、心室纤维性颤动等。
2、在心血管疾病治疗上的钠离子通道药物
（1）钠离子通道阻滞药物
钠离子通道抑制剂，通常也称为阻断剂，属于钠离子通道调节因子中的一类，其通常来源于细胞外，作用于钠离子通道暴露在细胞膜外的分子部分，对钠离子通道的活性进行调节。钠离子通道阻滞剂的主要作用是抑制钠离子内流，抑制心脏细胞动作电位振幅及超射幅度，使钠离子传导速度减慢，延长有效不应期，并具有良好的抗心律失常作用。作用于钠离子通道的药物如河豚毒素（TTX）、石房蛤毒素（STX）等。
（2）钠离子通道激活药物
钠离子通道激活药物能够增加细胞内钠离子负荷，进而增加Na+—Ca+交换体的活动，进而增加心肌收缩力，故也成为Na+激活剂。天然钠离子通道激活药物以藜芦定和乌头碱为代表，可以激活细胞膜钠离子通道、延长动作电位平台期、增加细胞内钠离子浓度，但是它们都有明显的致心律失常作用。而合成的抵制钠离子通道失活的药物的共同作用机制是抑制钠离子通道失活，钠离子内流增加，细胞内钠离子负荷增加。
钠离子通道是许多动植物神经毒素特异性作用的靶受体，在离子通道筛选研究、离子通道的生物学功能研究、新治疗靶点的寻找、新药先导结构的发现以及新药设计中占有独特而重要的位置。
