胰腺癌是一种比较常见的胰腺肿瘤疾病，其恶化程度极高，肿瘤的发展速度也较快，具有难发现、易转移和难治疗3大特点。近日来自美国犹他大学亨斯迈癌症研究所的研究人员发现了一种治疗这种癌症的新的联合疗法，并在临床前动物实验和第一个临床病人身上观察到了这种疗法的抗癌效果。
KRAS基因是一种原癌基因，是胰腺癌中突变最早且机率最大的基因，也是胰腺癌发生发展过程中最重要的驱动基因。超过90%的患者存在KRAS基因突变，KRAS基因突变会启动一系列下游信号通路的转导，导致癌基因的激活和抑癌基因的失活，与胰腺癌的恶性生物学行为密切相关，是一个潜在的治疗靶点。目前仍然缺乏特异性靶向KRAS的有效药物。分别有研究者从发生、肿瘤微环境、代谢重组、胰腺癌小鼠肿瘤模型等方面，详细阐述了KRAS相关多条信号通路在胰腺癌发生发展、侵袭转移中的重要作用。针对KRAS下游效应分子的研究有望揭示胰腺癌新的分子机制，也为潜在靶点药物的研发及肿瘤个体化治疗提供了新的理论基础和探索途径。
通过胰腺癌小鼠肿瘤模型可以在小鼠体内模拟人类胰腺癌的发生、发展过程，为深入研究胰腺癌的发生、发展机制以及指导治疗奠定基础。美迪西根据客户的需求提供各种有效的动物模型，用来检测药物的有效性。实验动物有非人类灵长动物、狗、小鼠、大鼠、家兔、豚鼠、裸鼠等各种种类。目前，已经建立多个有效动物肿瘤模型，并经过多方验证和长期实践考验。
然而过去的研究已经发现只通过KRAS的角色或者影响自噬来治疗胰腺癌是无效的。在这项亨斯迈癌症研究所（HCI）新研究中，研究人员利用两种药物同时靶向了KRAS信号和自噬过程，结果在小鼠肿瘤模型和病人身上都观察到了显著的疗效。HCI的医学科学家、美国犹他大学（UU）内科医学教授Conan Kinsey博士和HCI癌症研究人员、UU皮肤医学教授Martin McMahon博士一起领导了这项研究。
McMahon表示，他们已经在细胞水平、小鼠模型水平和一个病人身上都观察到了这个效果。实际上，他们从细胞实验到人体实验只花了不到两年的时间，这在医学科学领域是很难实现的。
而且Kinsey表示在他们的研究中，他们发现一个已经接受过手术和多种药物治疗的胰腺癌病人对疗法产生了反应。Kinsey同时还是这个病人的医生，这个病人已经快被胰腺癌疾病压垮，但是这种新的联合疗法产生的显著疗效已经维持了几个月了。研究人员表示，他们还需要进一步去研究这种新型联合疗法，以更好地了解是否在其他病人身上也能观察到这种好的响应。同时他们还需要在推荐这种联合疗法进行大规模使用之前，确定是否存在特殊的指标表明病人也许会从这种疗法中获益。
该项研究在动物实验和第一个病人中展现了显著的效果，目前已经在HCI进行临床试验，不久将对美国全国开放。这项临床试验叫做THREAD，国家临床试验批号为03825289。该联合疗法同时使用两种美国FDA批准的药物治疗其他疾病，包括癌症，这项新的联合药物以口服药片的形式服用。
