药物毒理研究的传统方法是采用动物模型进行药物体内试验，虽然该方法能够全面反映药物的各种毒性作用并能长期观察慢性毒性反映，但是干扰因素较多且难以进行代谢和机制的研究。随着科学技术的发展，采用游离器官、培养的细胞或细胞器等进行毒理学体外试验的研究慢慢兴起来了。
药物毒理学主要是研究化学、物理、生物等外源因素对生物系统的有害作用的科学，可研究化学物质对生物体的毒性反应、严重程度、发生频率和毒性作用机制，并对毒性作用进行定性和定量评价。在临床前研究中开展毒理研究的目的在于通过动物实验确立药物的毒性信息，达到预测人类临床用药的可能性，以制定防治措施，同时推算临床研究的安全参考剂量和安全范围的目的，包括药物体内试验和药物体外试验。
1、毒理研究的体内试验
采用整体动物进行药物体内试验，是毒理研究的基本方法，多用于检测药物的一般毒性，包括急性毒性、亚急性毒性、亚慢性毒性和慢性毒性等。一般采用小鼠、大鼠、豚鼠、仓鼠、家兔、狗和猴等哺乳动物来观察药物的毒性反应。在实验时，需要根据实验要求选择合适的动物，通过控制性别、年龄、遗传特征等，来提高实验结果的参考价值，以更好地将实验结果外推到人体，使之更接近临床用药实际。美迪西是一家从事医药研发外包公司，在药物代谢、药代动力学、药效研究，以及毒理学方面有专业的知识。为客户提供高质量的数据和快速的周转期以支持各项药物开发、临床前研究和临床研究。。
由于人是最敏感的动物物种，人和实验动物的生物学过程包括化学物的代谢，与体中相关，因此外来化学物在实验动物产生的作用，可以外推于人。而且实验动物暴露于高剂量化合物是发现对人潜在危害的必需和可靠的方法，成年的健康实验动物和人可能的暴露途径是基本的选择。然而由于待测化合物的数量快速增长、测试费用高昂、耗时长、种间差异和动物保护等原因，传统的毒理研究方法正面临着很大的挑战。
2、毒理研究的体外实验
体外实验是采用立体动物器官、培养的细胞、细胞器或生物模拟系统等观察药物的有害作用和药物的代谢，多用于药物对机体急性毒性作用的初步筛检、毒性作用机制和生物转化过程的研究。这类方法的应用一方面解决了整体动物实验中大量使用实验动物且以动物濒死或死亡为终点的伦理问题，另一方面增加了实验过程中的可控因素，提升了实验结果的可靠性。体外试验是通过在体外维持某一个靶器官或靶细胞，甚至靶分子的正常生理功能，观察受试物对其产生的作用，从而提供毒理学资料的方法，它具有简便、快捷、经济及可直接利用人体细胞等优点，与整体试验一起用于毒理学的研究。
采用药物体外试验进行毒理研究的优点是干扰因素少、易于控制，可进行代谢和机制的研究。然而缺点是不能全面反应药物的各种毒性作用，缺乏整体毒代动力学的过程，难以研究药物的慢性毒性作用。
总之药物体内试验和体外试验在研究毒理学时各有优缺点，因此在进行外源性物质的代谢或者毒理研究时，应根据体外和体内试验的优缺点，权衡利弊进行实验设计。
