郭曲练等基因治疗疼痛获突破

近日,中南大学湘雅医院教授郭曲练课题组运用核酸干扰(RNAi)技术首次构建了一种新载体,对一种关键致痛基因实现成功抑制,目前已获国家发明专利。

相关成果在《基因医学杂志》、《人类基因治疗》(Human Gene Therapy)等国际权威期刊发表后,迅速引起美、澳等国医学界的密切关注,评审专家称其“设计巧妙,有巨大的临床潜力”。

据了解,自2006年核酸干扰原理的发现获诺贝尔医学奖以来,基因靶向治疗日益成为国际医学界竞相追逐的前沿,但目前仍处在实验室研究阶段,在慢性疼痛领域未见成功报道。

而中南大学此项成果为该类疾病的基因治疗开辟了道路。该疗法针对的致痛基因PKCγ,是目前人类已经发现的十余种神经性疼痛致痛基因之一,在神经中枢起着关键的信号转导作用。郭曲练课题组在大鼠试验中发现,小发夹核酸对目标实施了精确“干扰”,不仅使注射吗啡产生的药物耐受性大大降低,而且显著“阻断”了PKCγ基因的自身表达,使致痛基因“失效”达6个星期之久。