最近越来越多的研究发现，从基因水平研究疾病的形成和干预机制至关重要。FTO是一种与肥胖密切相关的基因，利用蛋白表达系统如大肠杆菌表达或者哺乳动物细胞表达出具有生物学活性的蛋白，并研究FTO基因在体内的功能和特异调控机制，以及基因变异与疾病的关系，可以为疾病的防治提供新的治疗靶点。

FTO基因在人、鼠、猪以及其他哺乳动物中高度保守，普遍存在于脊椎动物，同时在蚝球藻和硅藻中也有这个基因的存在。在人体组织中，FTO mRNA在脑组织中表达量最高，在脑组织中，最高表达又在下丘脑。FTO基因的变异导致肥胖，变异主要表现在单核苷酸多态性（SNP）,多项研究表明FTO基因的SNP变异位点为肥胖有关联。FTO基因可能通过抑制脂肪水解，降低机体新陈代谢水平，从而抑制机体将能量转化为热，引起肥胖。

肥胖症是摄食和能耗平衡机制的失调，可引起如2型糖尿病、高血压、癌症等多种疾病。FTO基因的变异与人类肥胖相关，是已被研究证实的肥胖易感基因。克隆出肥胖基因，并进行序列分析和大肠杆菌表达，为进一步研究肥胖基因在肥胖症和糖尿病等病人中的表达情况和探讨肥胖基因的作用机制打下了基础。

基因的表达受到多种因素的影响,表达效率也有很大差异，大肠杆菌已经被广泛地应用于表达各种外源基因。美迪西科研人员建立了成熟的大肠杆菌表达及纯化服务平台，提供包括各种重组蛋白以及其复合物在大肠杆菌中的表达与纯化服务。

肥胖相关基因FTO和肿瘤的发生之间可能也存在着一些联系。后来发现，FTO基因是白血病、乳腺癌、成胶质细胞脑瘤等癌症发生的重要致癌基因之一。FTO在癌症的发展和进程中起着至关重要的作用，主要是因为它调节癌症干细胞和免疫逃逸，可促进癌细胞的生长、自我更新、转移和免疫逃逸。多项研究证实FTO基因的改变与能量代谢密切相关，研究也发现FTO基因的多态性与某些肿瘤如胰腺癌,子宫内膜癌,乳腺癌等的发生风险有关。

CS1（或bisantrene）和CS2（或brequinar）是FTO的癌症抑制剂化合物。最近发表在《癌细胞》上的一篇研究称，美国的希望之城国家医疗中心的研究人员确定并开发了两个有效的小分子FTO抑制剂，可以抑制多种癌症中的肿瘤生长。敲除FTO或药物抑制可通过抑制免疫检查点基因（尤其是LILRB4）的表达，显著减弱白血病干细胞/启动细胞的自我更新并重编程免疫应答。这项研究提供了关于癌症干细胞如何补充，以及癌症如何逃避人的免疫系统的的新见解。

在这项研究中，科学家证明了他们创造的两种新的FTO抑制剂化合物具有有效的抗肿瘤作用，并大大改善了患有急性髓系白血病（AML）或实体瘤（例如乳腺癌）的小鼠的整体存活率。事实证明，修改FTO或使用小分子抑制FTO会中断供应链，使癌症得以发展。研究表明，使用相对较低剂量的CS1或CS2（每隔一天10次，每次5 mg / kg /天）治疗，至少可以使患有AML的小鼠模型的中位生存期增加一倍。研究人员表示，他们开发的癌症抑制剂在杀死急性髓样白血病细胞方面比以前报道的几种FTO抑制剂至少有效10倍。实验中套上某种保护套后，CS1变得更加强大，因此它可以绕过某些不喜欢水分子的障碍。CS1和CS2阻止FTO与目标信使RNA相连，包括致癌基因MYC和CEBPA以及免疫检查点基因LILRB4。

目前研究者们正在努力进一步优化CS1和CS2，以开发出改良的FTO抑制剂化合物，这些化合物对人体的副作用最小也更有效。

总之，FTO基因不仅有可能成为新的减肥药的一个有用靶点，还是多种癌症发生的重要致癌基因之一，在未来医药用途方面具有着不可估量的前景。