Protalix及辉瑞公司戈谢病治疗药物Elelyso获FDA批准

2012年5月2日，Protalix公司及合作伙伴辉瑞（Pfizer）公司宣布，其植物细胞表达型葡糖脑苷脂酶（glucocerebrosidase）酶替代疗法（enzyme replacement therapy，ERT）药物Elelyso（taliglucerase alfa）已获FDA批准，用于I型戈谢病（Gaucher disease，旧称高雪氏病）成年患者的长期治疗。Protalix公司称，Elelyso是首个获FDA批准、基于植物细胞的ERT戈谢病治疗药物，同时也是通过其ProCellEx平台生产、获FDA批准的首个植物细胞表达型药物。ProCellEx平台采用基因工程改造的胡萝卜细胞产生药物。

FDA对Elelyso的批准，是基于多项临床试验的数据。在这些试验中，将Elelyso与已获批的戈谢病ERT伊米苷酶（imiglucerase）进行了比较，试验结果证明了Elelyso的非劣性（noninferiority）。

Protalix公司和辉瑞公司在2009年签署了Elelyso全球开发及商业化协议。根据协议条款，辉瑞公司具有除以色列以外国家和地区的ERT独家商业化权利。Protalix公司则保留在以色列的ERT独家商业化权利。目前，双方已在欧洲、以色列、巴西及澳大利亚提交了Taliglucerase alpha的上市申请。在其他国家的监管申请也正在推进中。

总部位于以色列的Protalix公司正在利用其ProCellEx平台开发新型药物及基于蛋白的生物仿制药。该公司处于临床开发的药物还有PRX-105，该药处于I期开发阶段，是一种聚乙二醇化重组人乙酰胆碱酯酶（PEGylated recombinant human acetylcholinestrase，AChE），用于神经毒剂攻击的一种治疗性及预防性生物防御用途。同时，Protalix公司已证明，PRX-105可能应用于帕金森病的治疗。

该公司临床前药物还包括法布里病（Fabry desease）及自身免疫性疾病的候选药物，以及口服型葡糖脑苷脂酶候选药物。