研究者揭示急性髓样白血病新的治疗靶点

许多急性髓样白血病（AML）病人机体都存在基因IDH的突变，近日，来自美国科罗拉多大学癌症中心的科学家研究揭示IDH的突变或许是导致这种严重疾病的第一步，这就好比是多米诺骨牌效应一样，相关研究成果刊登在了国际杂志Leukemia & Lymphoma上。

研究者表示，事实上并不是IDH基因本身导致产生这样的疾病，而是该基因突变导致了血液中2-羟基戊二酸盐浓度的提高，这种蛋白是血液中的“垃圾”，继而引发别的基因促进癌症的发生。

研究者近日的这项研究揭示了AML病人的血液中含有高水平的2-羟基戊二酸盐，相比低水平2-羟基戊二酸盐的病人来说，高水平的AML病人的病情更容易恶化，进而引发死亡；研究者Pollyea表示，2-羟基戊二酸盐可以降低基因调节自身的能力，随着时间延续，基因会以甲基化的形式进行积累，这些甲基团可以吸附至基因的启动子某些部位并且使得基因沉默，这样就帮助决定哪些基因可以进行编码翻译蛋白质。许多甲基化都和癌症相关，当然包括AML这种疾病，2-羟基戊二酸盐可以关闭机体机体甲基化调节基因的功能。

因此IDH的突变可以导致高水平的2-羟基戊二酸盐，最终引发“坏”基因的调节作用，引发超甲基化，最终引发急性髓样白血病。

研究者希望以IDH突变为靶点来阻断一系列的病症发生，试想在筛查病人的时候，如果研究者可以用IDH抑制剂来阻断IDH的突变，那么研究者或者医生们就可以有效阻断AML疾病的发生。

目前遗传检测IDH突变比较昂贵而且耗时，因此研究者Pollyea表示，他们希望通过检测受检者血液中的2-羟基戊二酸盐水平来间接地只是IDH是否突变。最终，研究者将开发新的方法来以IDH突变为靶点，研究者表示，如果能够开发出IDH突变的抑制药物，那么对于病人无疑是一种福利。

研究者Pollyea同时指出，IDH突变首次是在脑瘤中发现的，而且在别的癌症中也有发现，一种新的以IDH突变为靶点的技术将可以对一系列的癌症进行检测。