杨森与安斯泰来签署口服RA药物开发协议

赛诺菲（Sanofi）旗下健赞（Genzyme）今天宣布，有关实验性口服药物eliglustat tartrate （原Genz-112638）的首个III期临床试验（ENGAGE），达到了主要终点。该项试验在既往未接受治疗的I型戈谢病（type 1 Gaucher disease ）患者中开展。与安慰剂相比，eliglustat tartrate治疗组的患者，在9个月时脾脏的大小取得了统计学上的显著改善，脾脏体积从基线平均缩小了28%，而安慰剂组则增大了2%，2者的绝对差异为30%（p<0.0001）。此外，该项研究达到了所有的次要终点，包括血红蛋白、血小板水平、肝脏体积的改善。


ENGAGE研究的初步安全性分析表明，eliglustat tartrate的耐受性良好。在初步分析期间没有严重不良事件的报告，同时，已报道的不良事件在2个治疗组之间不具有临床学意义的差异。


“ENGAGE试验的疗效和安全性数据，与我们II期研究中所观察到的一致，继续支持了eliglustat tartrate作为一种强劲有效的、耐受性良好的口服药物，有望为患者和医生提供一个非常有意义的治疗选择，”健赞总裁及CEO David Meeker说道。“eliglustat tartrate的开发已超过了10年的时间，同时这是在戈谢病中开展的迄今为止最大的临床项目，体现了我们为了这一患者群体不断致力于技术创新的使命。”


ENGAGE研究的完整数据，将提交至2013年2月12~15日在佛罗里达州奥兰多举行的溶酶体疾病网络世界（Lysosomal Disease Network WORLD）会议上。第二项III期试验（ENCORE）的数据，预计将在2013年年初获得。


健赞正在开发eliglustat tartrate口服胶囊，旨在为1型戈谢病患者提供一种便利的治疗药物，同时为医生和患者提供更广泛的治疗选择，来达到个性化治疗的目标。目前，健赞的Cerezyme（依米苷酶注射液）是1型戈谢病的标准护理药物，该药通过静脉注射给药。


ENGAGE是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，在初治1型戈谢病患者中开展，评价了每日口服2次eliglustat tartrate的疗效、安全性、药代动力学。研究的主要终点是，完成为期9个月的试验后患者脾脏大小的改善。在北美、南美、欧洲、亚洲、中东的12个国家18个医疗中心参与了该项研究。


健赞目前正在完成第2个III期临床研究（ENCORE），这是一项在1型戈谢病患者中开展的随机、开放标签研究，旨在将eliglustat tartrate与Cerezyme进行比较，共计160例患者参与了该项试验。


第3个III期研究（EDGE）已完成患者招募，将比较eliglustat tartrate每日1次给药和每日2次给药。


这些III期试验，是迄今为止在戈谢病患者中开展的最大的临床项目，涉及全球30个国家的站点，共计370多名患者参与了该项目。