中国药物研发转化：“幸运的冒险”再续神话

如果检视中国药物研发价值链的每个环节，我们会发现在中国其实每个阶段的每个细节上都拥有大量的专业人才，每个尖端的研发领域都有中国人的身影。尽管如此，中国依然是仿制药大国。

　　“冒险者”缩影

　　11月24日，第5届创业家年会暨克莱斯勒杯黑马大赛年度总决赛在北京举行。丁列明上台，成为首届十位创业家奖获得者之一。

　　丁列明，浙江贝达药业创始人。随着一类创新药凯美纳的成功上市，贝达药业从一家默默无闻的小企业，成长为医药行业内创新的一个标杆。上市1年，凯美纳的销售额突破了2.5亿元人民币。“其实，丁列明是非常幸运的，一是产品的选择，二是上市的时机。”华润赛科负责技术研发副总经理王文峰这样评价。

　　被评价为“幸运”，往往都是因为冒险成功。

　　“2008年我到处跑，找钱！”丁列明在随后接受记者采访时说。当时，凯美纳刚完成II期临床试验，开始进入Ⅲ期临床试验阶段，资金紧张。丁列明四处寻求投资者，未果。那年恰逢金融危机爆发，VC/PE们都缩紧了口袋。更为紧要的是，对于风投而言，这个项目还太早期，风险高、周期长。

　　“其实我们都知道，医药研发做到Ⅲ期临床，这个项目已经很成熟了。”丁列明说，“即使这样，还是有很大的失败可能性。”

　　最终，杭州余杭区政府拿出1500万元帮助贝达完成了后续的临床试验。由于Ⅲ期临床试验结果非常好，随后的新药报批过程也比较顺利，凯美纳很快拿到了新药批文获准上市。

　　上述案例可以说很典型又非典型。如凯美纳一样，所有的新药研发都是耗时日久、持续烧钱的过程，甚至越到后期烧钱越多。非典型在于，目前国内敢于“倾家荡产”折腾一个新分子实体的企业非常之少。

　　对全球研发投入最大的10家制药公司进行分析可以看到，排名第一的诺华在2011年用于研发的投入为95.8亿美元；第二名辉瑞为91亿美元。回头看中国，差距很悬殊。“我们是小企业做大研发。”中山大学药学院新药研究与开发中心常务副主任秦卫华表示。

　　创新向左，市场向右

　　近年来，随着973计划、重大新药创制等投入的增加，医药企业对于创新的投入持续增加。国家食品药品监督管理局《2011年药品注册审批年度报告》显示，与凯美纳同年获批的1.1类新药共5个，比2010年和2009年的都多。

　　“我们公司现处于各个研发阶段的新药共有11个，大约有3个明年可以到达临床阶段。”丁列明坦言，目前的研发策略跟之前已经有了很大的不同，部分新药也许并不会全程做完直至上市，而会考虑到一定阶段进行成果转让或联合开发。

　　“企业应该是应用创新的主体，而非基础研发的主体。”一位企业人士表示。对于很多中小企业来说，如果自己要从头做1个创新药，很可能遭遇的就是做到一半资金链断裂。毕竟随着临床磨损率（即进入Ⅱ期或Ⅲ期临床试验而遭遇失败的药物比例）逐年增高，药物研发费用也在逐年上涨。

　　记者在采访中发现，很多企业的研发负责人固然很关注世界上研发趋势的转变，但在实际立项中，更多的是基于企业现状确定的产品开发方案。

　　“我们在立项时，往往先考虑的是我能够拿到什么项目，基于现有优势，我可以做好什么。”王文峰很坦率地说。

　　而一些专家也并不建议企业跟风。“单抗药物确实很火，但也不是每家企业都适合做。”上海药物研究所副所长沈竟康认为，企业可以更多关注临床急需、市场短缺的品种。

　　不过，适合的项目并不好找。国内基础研发的主体是科研院所，但国内的科研院所实际上很难买到合适的新药项目。“国内看似有不少研究者在研究国际前沿的课题研究，但研究只是做了一个或两个点，发论文足够了，但这些成果根本没办法转化。”上述人士表示。

　　另据报道，我国每年取得约3万项重大科技成果，平均转化率仅为20%，医学科技成果转化率不足8%。

　　“中国创新面临的最大困境是投入不足，最大障碍是闭门造车。”一位专家表示。目前国内有一些产学研的联盟，而真正的产学研用之间的“任督二脉”并没有打通。

　　加快转化速率

　　“转化医学出现的背景正是为了解决基础研究与临床之间的脱节问题。”中科院院士陈凯先介绍说，转化医学将可以促使科学研究向工程技术应用的产业化过程快速实施，加快基础与临床之间的距离迅速缩短。“药物研究是转化医学的重要内容。在转化型医学发展的新形势下，新药研究要重新审视发展的需求与内涵，重新思考新药研究的突破口，探究新药研究的新模式。”

　　据此前科技部等十部委联合制定的《医学科技发展“十二五”规划》指出，为有效解决基础研究、临床应用、产业发展之间缺乏有效合作机制等问题，在基础研究与临床应用之间建立更直接的联系，缩短从科学发现到技术应用的时间，尽快将研究成果快速转化为可应用的技术、产品、方法、方案或指南并应用到临床实践，我国将大力推进转化医学的发展。

　　预计到“十二五”末，我国将建立心血管疾病、脑血管疾病、恶性肿瘤、糖尿病等代谢性疾病、精神心理疾患、呼吸系统疾病、出生缺陷等30～50个临床/转化医学研究中心。