RNA干扰剂有望在3年内上市

近据国外医药信息刊物报道，一种全新生物工程药品“RNA干扰剂”(非干扰素)业已浮出水面并有望在3年内上市。经过多年的探索，科学家终于发现：在癌细胞和病毒RNA的22对碱基中有一对碱基专门负责复制工作，只要能使这对碱基“休眠”，癌细胞或病毒就会自动停止复制。这一重要发现为一种全新药物——RNA干扰剂奠定了基础。科学家们相信，艾滋病、乙型肝炎、恶性胶质瘤(恶性脑瘤)和胰腺癌等难治疾病有望成为RNA干扰剂的第一批受益者(2004年经FDA批准已开始RNA干扰剂的临床试验)，艾滋病、中枢神经系统退行性病变疾病如多发性硬化症、阿尔茨海默病、帕金森病等将成为第二批受益者。

    1999年在德国德莱斯顿市成立的Cenix Bioscience公司在研制抗癌RNA干扰剂方面已取得重大突破。该公司即将对其开发的2种RNA干扰剂类新药进行临床试验。它们均可用于治疗转移性肺癌与乳癌等恶性肿瘤疾病。另一家门研究核酸的美国研究所ntrudigm公司据悉最近亦已将其RNA干扰剂新药用于动物实硷。据公司负责人介绍，他们开发的RNA干扰剂能与实验动物身上肿瘤细胞中的基因受体结合，使其进入“体眠状态”，从而不再大量复制并形成癌肿。在研究开发RNA干扰剂类新药方面美国与欧洲的一些小型生物工程公司如Xeragon、Qiaqen和Dharmacon等亦有上佳的表现。

    这几家公司在过去几年里已试验成功“5-silgl-2-ACE RNA”合成新技术，利用该技术可生产出临床治疗用的RNA干扰剂类新药(主要是寡核苷类)。上述几家公司实验室均有100gRNA干扰剂新药样品在手。RNA干扰剂的主要原料是寡核苷酸。在这方面，美国和欧洲有5家公司提供这类原料。据欧美生物专家乐观的预测：至2010年，RNA干扰剂类新药将成为国际医药市场上一大类畅销产品。根据其目前的发展趋势，估计3年内将会有第一批RNA干扰剂类新药上市。