小心：RNA的希望被过度夸大了

近年来，DNA的“堂兄弟”RNA一直被人们热烈追捧：人们到处都听说新兴的RNA技术将能开发出一系列疾病的治疗方法，包括癌症和艾滋病这样的绝症。但是有学者近日在美国缅因州召开的一个学术交流会上警告RNA的希望现在已经被过度夸大了。

    “已经对这一领域在治疗应用方面许下了过多的‘承诺’，而其成果却不足。”Scripps研究所的Gerry Joyce说道。他警告在RNA技术能真正应用到临床之前，还有许多的基础问题需要解决才行。

    和DNA相似，RNA也是由4种碱基组成，其中有三个是于DNA一样的。DNA编码基因，而RNA则负责将基因转化成蛋白。对人们RNA的追捧始于20年前。当时研究者发现单链RNA能粘附于DNA并抑制相应的基因表达。当时研究者将这种RNA称为反义RNA，并在实验室实验中证明利用这种反义RNA能抑制致病基因的表达。

    而到了1998年，一种更令人激动的技术产生了，即RNAi（RNA干扰）技术。人们发现小双链RNA能比反义RNA更快地“关闭”相应的基因——速度要快10倍以上。毫无疑问，RNAi技术在未来的一段时间将是研究基因功能的最主要实验技术。如一些于人体脂肪存储相关的基因即是用RNAi技术发现的。

    RNA技术的发展从头就受到了人们的关注。2002年Science还将RNAi技术列为当年最重大的科学突破。

    Science杂志称RNAi技术使得科学家需要对细胞的理解进行重新审视，并将产生治疗那些由遗传编码错误产生的疾病的新方法。利用RNAi技术，研究已经成功地使得小鼠的肿瘤缩小，并且在体外培养的人体细胞中成功地抑制了HIV的复制。

    但是，在上周的科学交流会上，一些代表指出目前研究者们还在为将这一技术从实验室转到临床花尽心思。问题的关键之一是RNA非常不稳定——其不稳定的程度是DNA的百万倍。因此必须找到一种能使RNA稳定进入人体细胞的方法。

    另一个问题是需要设计非常精确的RNA片段以治疗特定的疾病。“我们需要确保它（RNA）不会偏离预定的靶点，对正常的细胞产生危害。”Ibis Therapeutics公司的Richard Griffey说道。其挑战就在要让RNA到达机体合适的部位的合适的细胞的合适的位置。“（RNA）导入是我们想实现我们以前所下之许诺的关键”Joyce说道。