神奇的“万能药”

近日来自德国柏林自由大学、澳大利亚纽卡斯尔大学、瑞典卡罗林斯卡学院等机构的研究人员联合研发了一种神奇的“万能药”，  这种新型小分子能够通过有效抑制细胞内重要的支架蛋白clathrin的正常功能从而阻止各种病原体如艾滋病毒、细菌侵入细胞，显示出了在癌症、病毒及细菌感染，以及神经失调等疾病治疗上的巨大的应用潜力。这一研究成果发表在国际著名学术期刊《细胞》（Cell）上。



网格蛋白（clathrin）是一种在进化上高度保守的蛋白质，过去的研究证实细胞内的大量重要的生理过程如生长因子及受体的摄入、病原体入侵及神经信息传递都依赖于clathrin介导的内吞作用（CME）。CME错误调节与一些类型的癌症和神经退化疾病有关，并且这种CME蛋白机器能被几种病毒包括艾滋病毒、登革病毒等利用来作为进入健康细胞的手段。



在这篇文章中，科学家们设计并合成了Clathrin靶向性化合物，并将其命名为“pitstops”。研究人员证实pitstops能够特异地抑制Clathrin和它的蛋白配体结合，从而影响正常功能。这种复合物小分子能够在数分钟内阻断信号分子进入细胞其中包括刺激细胞生长与分化的因子，有效阻止HIV病毒等进入细胞，抑制突触囊泡循环。通过荧光蛋白研究结果显示，这种细胞内阻断效应是由于损害了Clathrin和它配体蛋白造成的。



这一研究的负责人，德国林自由大学生物化学家Volker  Haucke表示由于Clathrin蛋白介导的细胞摄入作用非常的重要，通过研发这些抑制剂为抗病毒以及治疗神经失调性疾病及癌症等开辟了新的思路。



万能药即所谓的指能够治疗所有疾病的“神药”，进而延长人的寿命。它是战胜癌症、艾滋病、病毒感染等所有疾病的终极手段。长久以来万能药一直被视为一个遥不可及的梦想。近年来科学家们在万能药物的研制开发中不断取得突破性进展，见证万能药的横空出世这一梦想似乎已离我们已越来越近。



前不久，美国麻省理工学院林肯实验室的托德•莱德博士及其同事为我们带来了一个好消息他们找到一种可以治疗从普通感冒、流感到艾滋病毒和其他任何你能想到的病毒的“万能药”：DRACO。   



病毒是由核酸（DNA或RNA）和蛋白质外壳构成的、在细胞内生存的寄生物。它们侵袭细胞后，会利用细胞自己的遗传物质和蛋白等复制更多相同病毒。在此过程中，病毒会产生双链RNA，这种物质在人体细胞或其他动物细胞内都是不存在的。而人体内被病毒感染的细胞只要及时“自杀”，进入自我凋亡的过程，就可以消灭病毒。DRACO正是帮助人体内的“被感染细胞”瞄准所有病毒，在自我凋亡的同时杀死病毒，使得DRACO成为一种真正意义上的“广谱”抗病毒药物。



研究人员在实验中测试了15种不同种类的病毒株，其中包括感冒病毒、H1N1病毒和致死性很高的登革热病毒等。实验中被病毒感染的细胞在DRACO的作用下都进入了正确的自我凋亡程序，而健康的细胞则完全没有受到影响。   



托德博士认为该项研究成果在抗病毒医疗方面具有类似于青霉素被发现的意义，有潜力成为一种治疗病毒的“万能药”，使很多至今无法根治的由病毒引起的疾病有了被治愈的可能性。一切顺利的话，这种药物有望在10—15年内上市，人类和病毒的战争也许从此可以画上一个完美的句号。