Kalydeco有望成为首个囊肿性纤维化用药

Vertex医药公司生产的Kalydeco（inacaftor，VX-770）新药申请获得了美国食品药监局（FDA）受理，这种药用来治疗囊肿性纤维化（CF）。

美国FDA同意了Vertex公司六个月的优先审查要求，所针对的是引起CF的缺陷蛋白。

这次受理主要是基于三阶段STRUVE和ENVISION两个临床试验取得良好结果，经过Kalydeco 治疗48周的儿童肺部功能与其他相关指标的改善迅速而持久，包括体重增加，以及汗水氯化物減少。

Vertex全球研发首席科学家兼副主席Peter Mueller说，Kalydeco如果获批将是全球第一种获批用于治疗CF的药物。能够这么顺利得到FDA受理，这也强调了Kalydeco治疗CF拥有很大的潜力。

Vertex公司还宣布Kalydeco的市场准入申请已经获得欧盟药品局的批准 。