诺华骨髓纤维变性在研新药在后期实验中表现良好

一项关键的III期临床实验结果显示，诺华骨髓纤维变性（MF）治疗新药INC424可以达到主要临床终点，即MF患者用药后脾脏体积显著缩小。该药属JAK激酶抑制剂。

实验结果显示，在缩小脾脏体积方面，INC424的疗效可达到统计显著性水平。并且处于多期类型的MF患者使用该药治疗之后均能获得上述疗效，其中包括普通型MF、红血球细胞增多型MF（PPV-MF）和原发性血小板增多型MF（PET-MF）。

INC424在这次实验中也达到了次要临床终点，即通过MF症状评估表检测发现患者用药后疾病症状减轻。药物安全性方面的情况与之前的临床实验数据一致，用药副作用包括出现可逆的血小板减少和贫血等。

此次属随机、双盲、安慰剂对照型III期临床实验，共有309名MF、PPV-MF和PET-MF患者参加，他们被随机对半分成两组，两个组别的受试者分别使用INC424和安慰剂进行治疗。

诺华从Incyte制药公司获得INC424在美国之外地区的开发及销售权，而Incyte则保有该药在美国的许可权。该药均已被FDA和欧洲药监局指定为罕见病治疗药。